[发明专利]用于基因转移到细胞、器官和组织中的变异AAV和组合物、方法及用途有效
| 申请号： | 201480048028.0 | 申请日： | 2014-07-22 |
| 公开（公告）号： | CN105579465B | 公开（公告）日： | 2019-09-10 |
| 发明（设计）人： | 凯瑟琳·A·海;穆斯塔法·N·亚兹乔鲁;泽维尔·安谷拉 | 申请（专利权）人： | 费城儿童医院 |
| 主分类号： | C07K14/015 | 分类号： | C07K14/015;C12N7/01;C12N15/864;A61K48/00 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 樊英如;李献忠 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及腺相关病毒(AAV)血清型AAV‑Rh74和相关的AAV载体以及AAV‑Rh74和相关的AAV载体介导的基因转移方法和用途。特别是，AAV‑Rh74和相关的AAV载体将多核苷酸靶向细胞、组织或器官，用于表达(转录)编码治疗性蛋白质和肽的基因，以及用作或转录成抑制性核酸序列的多核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因 转移 细胞 器官 组织 中的 变异 aav 组合 方法 用途 | ||
【主权项】：
1.一种包括AAV衣壳序列的重组AAV颗粒，其中所述AAV颗粒衣壳化包括编码因子IX蛋白的异源多核苷酸序列的载体基因组，并且其中所述AAV衣壳序列包括如SEQ ID NO:5所示的VP1衣壳序列。
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