[发明专利]具有降低的脱靶效应的修饰的RNA试剂在审
| 申请号： | 201780084435.0 | 申请日： | 2017-11-22 |
| 公开（公告）号： | CN110582283A | 公开（公告）日： | 2019-12-17 |
| 发明（设计）人： | C·泰勒;S·米尔斯坦;M·K·施莱格尔;M·贾纳斯;V·R·贾达夫;D·福斯特;M·玛诺哈兰;K·G·拉杰夫;M·贾亚拉曼;A·V·凯尔因;松田茂夫;K·沙里塞;J·K·奈尔;M·A·迈尔;A·塞加尔;C·布朗 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/713 | 分类号： | A61K31/713;C07H21/00;C12N15/113 |
| 代理公司： | 11256 北京市金杜律师事务所 | 代理人： | 陈文平;袁元 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸；该dsRNA包含至少四个2'‑氟修饰，并且该dsRNA分子的有义链包含配体，其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过给予这些dsRNA分子来抑制靶基因的表达例如用于治疗各种疾病病症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 配体 抑制靶基因 药物组合物 疾病病症 去稳定化 种子区域 双链RNA 反义链 氟修饰 核苷酸 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种能够抑制靶基因表达的双链RNA(dsRNA)分子，该双链RNA分子包含有义链和反义链，每条链具有14至40个核苷酸，其中该反义链与靶序列具有足够的互补性以介导RNA干扰，其中所述反义链在5'区域的前9个核苷酸位置内包含双链体的至少一个热去稳定化修饰或其前体，其中所述有义链包含ASGPR配体。/n
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