[发明专利]用于治疗基于肌营养不良蛋白的肌病的靶向外显子44的核酸和包含所述核酸的重组腺相关病毒在审
| 申请号： | 202080069369.1 | 申请日： | 2020-08-03 |
| 公开（公告）号： | CN114466682A | 公开（公告）日： | 2022-05-10 |
| 发明（设计）人： | N·S·魏因;K·弗拉尼根 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | A61P21/00 | 分类号： | A61P21/00;C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李志强;彭昶 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及用于治疗肌营养不良症的基因疗法领域，所述肌营养不良症包括但不限于杜氏肌营养不良症(DMD)。更具体地，本公开提供了核酸，包括编码基于U7的小核核糖核酸(RNA)(snRNA)(基于U7的snRNA)的核酸，以及重组腺相关病毒(rAAV)，所述病毒包含所述核酸分子以递送编码基于U7的snRNA的核酸，以诱导外显子跳跃，以用于治疗由适合DMD基因的外显子44(DMD外显子44)跳跃的突变引起的肌营养不良症(包括但不限于DMD)，所述突变包括但不限于涉及、围绕或影响DMD外显子44的任何突变。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 基于 营养不良 蛋白 靶向 外显子 44 核酸 包含 重组 相关 病毒 | ||
【主权项】：
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