[发明专利]非病毒DNA载体及其用于表达FVIII治疗剂的用途

摘要

本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性和连续结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中所述表达盒编码转基因，所述转基因编码FVIII蛋白。一些ceDNA载体还包含顺式调节元件，所述顺式调节元件包括调节开关。本文还提供了用于使用所述ceDNA载体在体外、离体和体内可靠基因表达FVIII蛋白的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达FVIII蛋白的ceDNA载体的方法和组合物以及用表达FVIII蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。可以表达这种FVIII蛋白以用于治疗疾病，例如血友病A。