[发明专利]肌肉靶向复合物及其用于治疗强直性肌营养不良的用途在审
| 申请号： | 202180092429.6 | 申请日： | 2021-12-30 |
| 公开（公告）号： | CN116940680A | 公开（公告）日： | 2023-10-24 |
| 发明（设计）人： | 罗梅什·R·苏布拉马尼亚;蒂莫西·威登;科迪·A·德雅尔丹;斯特凡诺·扎诺蒂;基姆·唐;穆罕默德·T·卡塔纳尼;布伦丹·奎因;约翰·纳吉姆 | 申请（专利权）人： | 达因疗法公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;韩晓帆 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本公开内容涉及被设计为靶向DMPK RNA的寡核苷酸(例如，反义寡核苷酸，例如间隔聚体)和涉及用于将该寡核苷酸递送至细胞(例如，肌细胞)的靶向复合物及其用途，特别是与疾病治疗相关的用途。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷抑制DMPK的表达或活性。 | ||
| 搜索关键词： | 肌肉 靶向 复合物 及其 用于 治疗 强直性 营养不良 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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