[发明专利]单结构域抗体、皂苷和效应分子的缀合物，包含其的药物组合物，所述药物组合物的治疗用途

摘要

本发明涉及一种用于将效应分子从细胞的外部转移到所述细胞内的缀合物，该缀合物包含至少一个待转移到该细胞内的效应分子、至少一个单糖链三萜糖苷类型皂苷或双糖链三萜糖苷类型的皂苷，和至少一个单结构域抗体(sdAb)，它们彼此共价结合，其中该sdAb能够结合所述细胞的细胞表面分子。本发明还涉及包含本发明的缀合物的药物组合物。此外，本发明涉及本发明的药物组合物，用作药物。此外，本发明涉及本发明的药物组合物，用于治疗或预防以下中的任何一种或多种：癌症、自身免疫疾病如类风湿性关节炎、酶缺乏、与酶缺乏相关的疾病、基因缺陷、与基因缺陷相关的疾病、感染如病毒感染、高胆固醇血症、原发性高草酸尿症、血友病A、血友病B、α‑1抗胰蛋白酶相关的肝病、急性肝卟啉病、淀粉样变性和甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性。本发明还涉及体外或离体方法，用于将该缀合物从细胞的外部转移到所述细胞内，或用于将本发明的缀合物包含的效应分子从细胞的外部转移到所述细胞内，优选转移到所述细胞的胞质溶胶。